Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

белореченск,лейкемия,лечение
Если вы заметили ошибку, выделите необходимый текст и нажмите Ctrl+Enter, чтобы сообщить об этом редакции

Комментарии

Общество
Возраст пациентов – от года до 90 лет. Среди них 33 женщины и 29 мужчин. По информации оперштаба Краснодарского края на 5 июля, 24 заболевших выявлено в краевой столице. Шесть случаев зафиксировано в Сочи, по пять – в Белореченском и Гулькевичском районах, по четыре – в Калининском и Тихорецком районах. Три заболевших в Лабинском районе, по два – в Усть-Лабинском, Апшеронском и Кавказском районах, по одному – в Анапе, Курганинском, Выселковском, Павловском...
Общество
Летальный случай зафиксирован в Сочи. 47-летний мужчина заболел 13 июня, был госпитализирован в сочинскую горбольницу №5. На КТ выявили двустороннюю полисегментарную тотальную пневмонию. Анализ на коронавирус показал положительный результат. У пациента развился синдром полиорганной недостаточности. В связи с ухудшением состояния мужчину перевели на ИВЛ. Несмотря на все усилия врачей, спасти его не удалось. Пациент также страдал заболеваниями сердца, гиперт...
Общество
На Кубани подвели итоги пятого конкурса «Сделано на Кубани». Имена победителей назвали на заседании конкурсной комиссии в Краснодаре. Как сообщили в департаменте потребительской сферы и регулирования рынка алкоголя Краснодарского края, при оценке товаров особое внимание было уделено главным требованиям – качеству и безопасности продукции. Другие, не менее важные факторы, которые учитывали эксперты - процент местного сырья, используемый в производстве, акту...
Общество
Гостиницы открылись в новом муниципалитете – городском округе Сириус, который весной был отделен от Адлерского района Сочи. Комфортабельные отели построены в Имеретинской низменности рядом с Олимпийским парком. Здесь планируется развивать не только традиционный курортный отдых, но и многочисленные программы так называемого «умного туризма». У гостей Сочи появится возможность посещать объекты Парка науки и искусств «Сириус», а также различные просветительск...
Общество
Телеканал ТНТ объявил о кастинге спортивного шоу «Золото Геленджика», которое уже скоро стартует в эфире. — Однозначно сказать на что похоже новое шоу «Золото Геленджика» просто невозможно. Это и эстафета, наполненная самыми невероятными препятствиями, и легкоатлетические соревнования по несуществующим видам спорта, в которых каждый сможет установить свой собственный мировой рекорд, ну или как минимум широко улыбнуться в камеру, угодив в очередную коварную...
Общество
Парад планет 2020 года начнется 4 июля – во время этого явления целых шесть планет Солнечной системы выстроятся почти в один ряд, друг за другом. С 4 июля можно будет наблюдать ночью Юпитер, Сатурн и Марс, а ближе к утру Венеру. Юпитер и Сатурн будут видны на ночном небосклоне примерно с полуночи, Марс примерно с 02.00, а Венера – в предрассветные часы. Все четыре планеты можно увидеть невооруженным глазом. Пятая планета парада – Земля. Меркурий 22 июля до...
Общество
Согласно единому расписанию завтра в Краснодарском крае, как и по всей стране, начинается проведение ЕГЭ. 3 июля состоятся экзамены по географии, литературе, а также информатике и ИКТ. – Эти предметы планируют сдать 5995 выпускников. Географию выбрали 770 участников ЕГЭ, литературу – 2105, информатику и ИКТ – 120, – сообщили в региональном министерстве образования, науки и молодежной политики. Экзамен будет организован в 62 пунктах и стартует в единое врем...
Общество
Муниципалитеты-победители получат 240 млн рублей на благоустройство парков, скверов, стадионов, установку детских игровых и спорткомплексов, ремонт уличного освещения. Дотации муниципалитетам выделят в рамках проекта «Инициативное бюджетирование», так называемого «Народного бюджета». Он направлен на стимулирование инициативы граждан, получение обратной связи от них, привлечение ТОСов к реализации проектов, одобренных жителями. В конкурсе приняли участие го...
Общество
Член Совета при президенте по развитию гражданского общества и правам человека и член Научно-экспертного Совета при ЦИК России Александр Брод оценил организацию голосования по поправкам в Конституцию в Краснодарском крае. В Краснодарском крае активно проходит голосование по поправкам в Конституцию РФ. В регионе работают около трех тысяч избирательных участков. За ходом голосования следят 17 тысяч общественных наблюдателей, которые обеспечивают чистоту проц...